지질나노입자(LNP) 전문 바이오벤처 서지넥스(대표 김세준)는 망막 및 광수용체 세포를 표적으로 유전물질을 전달할 수 있는 안질환용 LNP 플랫폼 기술을 확보했다고 21일 밝혔다.

이번 기술의 핵심은 기존 망막하 주사 방식 (Subretinal Injection) 중심의 전달 한계를 넘어, 유리체 내 주사 방식 (IVT) 에서도 망막과 광수용체 세포를 겨냥한 유전물질 전달 가능성을 제시했다는 점이다.

망막하 주사는 전달 효율 측면에서 장점이 있지만, 시술 난이도가 높고 수술 부담이 큰 방식으로 알려져 있다.

반면 유리체 내 주사는 상대적으로 접근성과 편의성이 높아 안질환 치료제 개발에서 적용 가능성이 꾸준히 검토되어 왔다.

이번 플랫폼은 황반변성, 망막색소변성증 등 망막 질환을 대상으로 하는 유전자치료제 개발에 활용될 수 있는 기반 기술로, 특히 난치성 안질환의 핵심 병변 부위인 망막과 광수용체 세포를 표적으로 한 전달 전략을 구체화했다는 데 의미를 두고 있다.

한편 서지넥스의 LNP 전달체는 2023년부터 진행 중인 과학기술정보통신부 ‘유전자편집·제어·복원 기반기술 개발사업’에 활용되고 있다.

해당 연구는 서울대학교 이혁진 교수(서지넥스 부대표·CSO)가 주관하고, 유전자 편집기업 (주)툴젠과 연세대학교 의과대학 이준원 교수팀이 공동 참여하는 5년간 총 22억원 규모의 과제다.

연구팀은 이를 바탕으로 망막과 중추신경계를 표적으로 하는 유전자치료제 개발을 진행하고 있다.

서지넥스는 국제 기준의 GMP 등급으로 생산한 이온화 지질과 LNP 제형을 바탕으로 비인간 영장류 전임상 평가를 진행했으며, 안전성과 유효성을 확인했다.

또한 국내외 연구기관과의 공동연구를 통해 전달체 기술 검증을 이어가고 있으며, 연구 결과를 바탕으로 안질환과 중추신경계 질환 분야에서 LNP 전달 플랫폼의 적용 가능성을 확대해 나갈 계획이다.

김세준 서지넥스 대표는 “이번 플랫폼은 망막 질환을 대상으로 유전물질 전달 효율과 적용 편의성을 함께 고려한 기술로 앞으로도 환자의 접근성과 임상 적용 가능성을 높일 수 있는 전달 기술 개발에 집중하겠다”고 밝혔다.